视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中

视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。3月15日,Nature Communications杂志发表“Restoration of high-sensitivity
and adapting vision with a cone
opsin”为题的研究论文,加州大学伯克利分校(University of California,
Berkeley)的科学家开发了一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功地让失明的小鼠恢复视力。
该研究以因视网膜退化而失明的小鼠为模型。为恢复小鼠的视力,研究人员设计了一种靶向视网膜神经节细胞的腺相关病毒(AAV)作为载体,在病毒中植入一种感光受体——绿色(中波)视锥蛋白的基因。正常情况下,这种视蛋白仅由锥状光感受器细胞表达,使其对黄绿色光敏感。当病毒注入眼睛时,病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能够向大脑发送视觉信号。
研究人员检测了这种腺相关病毒载体基因疗法在小鼠模型上的效果(下图):橙色的线记录了小鼠第一分钟的运动轨迹。失明的小鼠(上)小心地保持在角落和两侧,而接受治疗的小鼠(中)几乎和正常视力的小鼠(下)一样地探索笼子。图片 1视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。
研究人员表示,这种通过灭活病毒传递的基因疗法,有望三年内在因视网膜退化而失明的人体内进行试验。理想情况下,这种疗法能让他们有足够的视力四处走动,并有可能恢复他们阅读或观看视频的能力。全球约有1.7亿人患有与年龄有关的黄斑变性,每10名55岁以上的人中就有1人患有这种疾病,同时全球170万人患有最常见的遗传性失明——色素性视网膜炎,患有这种疾病的人通常会在40岁之前失明。目前,这类患者的治疗选择仅限于电子眼植入物,笨拙、侵入性且昂贵。信息来源:

图片 2

视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中。  新华社北京3月18日电
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。

全世界约有1.7亿人患有与年龄相关的黄斑变性,其中每10人中就有一人超过55岁,而全世界有170万人患有最常见的遗传性失明症。日前,美国研究人员在英国《自然·通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。

  视网膜有两种感光细胞,一种是视锥细胞,另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白,视杆细胞中的视蛋白为视紫红质,视锥细胞中的视蛋白为视锥蛋白。视网膜退化通常会伴随感光细胞死亡,但其他包括神经节细胞在内的细胞层在人完全失明后的几十年里仍可保持健康。  眼科界此前认为,如果不移植整个感光细胞信号系统,视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,而美国加利福尼亚大学伯克利分校等机构的研究人员认为,所有视网膜细胞中都存在受体,视蛋白会自动连接到视网膜神经节细胞的信号系统。  研究人员在灭活的腺相关病毒中植入了一种能识别绿光的受体——中波敏感视锥蛋白的基因。这种病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃体中。病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能向大脑发送信号从而产生视觉。  研究人员最初尝试了视紫红质,但视紫红质分辨速度太慢,无法识别图像和物体。随后他们尝试了反应速度更快的能识别绿光的中波敏感视锥蛋白,被植入这种蛋白基因的失明老鼠成功通过了人类视力标准测试。它们能像没有视力问题的老鼠一样轻松绕过障碍物,并在平板电脑上分辨变化范围超过千倍的运动和亮度。  研究人员表示,这种通过灭活病毒传递基因的疗法,在3年内就可以在因视网膜退化而失明的人身上开展临床试验。理想的情况是使他们恢复足够的视力四处走动,并有可能恢复阅读或观看视频的能力。

视网膜有两种感光细胞,一种是视锥细胞,另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白,视杆细胞中的视蛋白为视紫红质,视锥细胞中的视蛋白为视锥蛋白。视网膜退化通常会伴随感光细胞死亡,但其他包括神经节细胞在内的细胞层在人完全失明后的几十年里仍可保持健康。

眼科界此前认为,如果不移植整个感光细胞信号系统,视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用,而美国加利福尼亚大学伯克利分校等机构的研究人员认为,所有视网膜细胞中都存在受体,视蛋白会自动连接到视网膜神经节细胞的信号系统。

研究人员在灭活的腺相关病毒中植入了一种能识别绿光的受体——中波敏感视锥蛋白的基因。这种病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃体中。病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞,使它们对光敏感,并能向大脑发送信号从而产生视觉。

研究人员最初尝试了视紫红质,但视紫红质分辨速度太慢,无法识别图像和物体。随后他们尝试了反应速度更快的能识别绿光的中波敏感视锥蛋白,被植入这种蛋白基因的失明老鼠成功通过了人类视力标准测试。它们能像没有视力问题的老鼠一样轻松绕过障碍物,并在平板电脑上分辨变化范围超过千倍的运动和亮度。

研究人员表示,这种通过灭活病毒传递基因的疗法,在3年内就可以在因视网膜退化而失明的人身上开展临床试验。理想的情况是使他们恢复足够的视力四处走动,并有可能恢复阅读或观看视频的能力。

相关文章

发表评论

电子邮件地址不会被公开。 必填项已用*标注